> Batten-1

Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d’action de cet actif permet de bloquer l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation, pour prévenir la mort des cellules du cerveau.

Une première étude clinique de phase 1/2 a été initiée chez des patients atteints de la maladie de Batten âgés de 17 ans ou plus. Elle vise à étudier la tolérance et la pharmacocinétiques du miglustat dans notre indication cible. Des échanges récents avec l’agence Américaine du médicament (Food and Drug Administration – FDA) confirment qu’une seule étude pivot de phase 2/3 peut permettre l’enregistrement de Batten-1 en tant que traitement de la maladie de Batten.

Cette étude sera lancée au premier semestre 2023 sur environ 60 patients, aux Etats-Unis et en Europe. Un succès dans cette étude pourrait permettre l’enregistrement rapide du produit aux Etats-Unis et en Europe par des procédures accélérées, ouvrant ainsi à Theranexus un marché potentiel estimé à 500 M$ en pic de ventes annuel.