> Mission

Fondée en 2013 par deux chercheurs du CEA, Franck Mouthon et Mathieu Charveriat, Theranexus est une société biopharmaceutique qui développe des candidats-médicaments pour le traitement des maladies neurologiques rares. Theranexus a fait le choix de déployer ses ressources dans la recherche et le développement de traitements dédiés aux maladies neurologiques rares car il existe un très fort besoin médical dans ces indications.

Il existe plus de 5 000 maladies neurologiques rares qui touchent près de 350 millions de personnes dans le monde. 70% d’entre elles se manifestent pendant l’enfance et la majorité ne dispose d’aucun traitement. Le marché mondial du traitement des maladies neurologiques rares doublera de taille d’ici 2027. Dans ce type d’indications, les produits bénéficient d’un cadre réglementaire incitatif de développement et d’exploitation, et d’un accès au marché accéléré. Dans cette logique de ciblage, la société dispose de plusieurs actifs innovants, pour atteindre ses ambitions dans les maladies neurologiques rares :

• Un candidat-médicament, Batten-1, dans la maladie de Batten, licencié auprès d’une fondation américaine (la Fondation BBDF), proche de son entrée en clinique de phase pivot 2/3.
• Un candidat médicament TX01, licencié à la société Insud Pharma / Exeltis, dans le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C et la maladie de Gaucher.
• Un candidat médicament, de type oligonucléotide antisens, visant la protéine TFEB.
• Une plateforme de découverte de nouveaux médicaments visant à l’identification et à la caractérisation de nouveaux candidats médicaments de thérapie innovante dans les maladies rares.