Batten-1
Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d’action de cet actif permet de bloquer l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation, pour prévenir la mort des cellules du cerveau.
Une première étude clinique de phase 1/2 a été initiée chez des patients atteints de la maladie de Batten âgés de 17 ans ou plus. Elle vise à étudier la tolérance et la pharmacocinétiques du miglustat dans notre indication cible. Des échanges récents avec l’agence Américaine du médicament (Food and Drug Administration – FDA) confirment qu’une seule étude pivot de phase 2/3 peut permettre l’enregistrement de Batten-1 en tant que traitement de la maladie de Batten.
Cette étude sera lancée au premier semestre 2023 sur environ 60 patients, aux Etats-Unis et en Europe. Un succès dans cette étude pourrait permettre l’enregistrement rapide du produit aux Etats-Unis et en Europe par des procédures accélérées, ouvrant ainsi à Theranexus un marché potentiel estimé à 500 M$ en pic de ventes annuel.
La forme juvénile de la maladie de Batten
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique lysosomale affectant principalement le système nerveux. La maladie de Batten est une maladie génétique rare affectant le métabolisme du système nerveux central et systématiquement fatale, caractérisée par l’accumulation pathologique de glycosphingolipides dans le cerveau. Elle touche près de 1 500 patients en Europe et aux Etats-Unis.
Fondation BBDF
Charlotte et Craig Benson ont créé la fondation Beyond Batten Disease Foundation en août 2008 après le diagnostic de la maladie de Batten juvénile chez leur fille Christiane, alors âgée de cinq ans. Avec d'autres familles touchées par la maladie de Batten et des sympathisants qui partagent leur espoir et leur détermination, ils travaillent sans relâche pour créer un avenir meilleur pour Christiane et tous les enfants atteints de la maladie de Batten.
La fondation BBDF a investi plus de 35 millions de dollars collectés par le biais de dons directs de manière philanthropique, de partenariats et de collaborations avec d'autres organisations et institutions, et a investi dans plus de 40 projets de recherche distincts.
Elle a choisi de s’associer à Theranexus, en raison de son expérience et son expertise dans les maladies neurodégénératives et les maladies lysosomales neurologiques, dans le domaine du développement préclinique, réglementaire, clinique.
Ainsi, Theranexus poursuit son programme de développement dans la forme juvénile de la maladie de Batten en partenariat avec la Fondation BBDF, pour lequel il détient une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale pour son actif Batten-1.